全國人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚，多年來一直為罕見病患者發(fā)聲。在接受中國婦女報全媒體記者采訪時，張抒揚表示，今年的建議是設(shè)立國家罕見病保障專項基金，為罕見病患者提供穩(wěn)定、可持續(xù)的用藥醫(yī)療保障。

作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)唯一的國家級牽頭單位，北京協(xié)和醫(yī)院是罕見病診療領(lǐng)域的“先行者”。在張抒揚看來，設(shè)立國家罕見病保障專項基金，是探索多種途徑，助力罕見病家庭應(yīng)對病魔的有效實踐。

“近年來，我國罕見病保障體系建設(shè)取得顯著進展，國家醫(yī)保目錄內(nèi)罕見病用藥已超100種、覆蓋病種60余個，為不少罕見病患者的家庭實實在在減輕了負擔?！睆埵銚P表示，作為我國多層次醫(yī)療保障體系的補充，首先要明確基金定位與籌資渠道?！盎鹬荚谔钛a基本醫(yī)保目錄與罕見病目錄間的保障空白，重點保障因患者人數(shù)少而無法通過市場機制自動調(diào)節(jié)的高值罕見病藥品?！?/p>

張抒揚建議，應(yīng)堅持基本醫(yī)?！氨M力而為、量力而行”，在筑牢三重保障防線基礎(chǔ)上，匯聚多方力量形成合力；充分發(fā)揮政府主導作用，專項基金的籌資可來源于中央財政專項撥款、醫(yī)?；鸬哪甓冉Y(jié)余劃轉(zhuǎn)、國家彩票公益金、社會捐贈與慈善資金及藥品企業(yè)社會責任基金等。

在保障對象方面，張抒揚建議分批分步、逐步推進，包括納入經(jīng)國家罕見病目錄認定、臨床診斷明確的罕見病患者；優(yōu)先保障目錄內(nèi)藥物尚未納入國家醫(yī)?；蛞鸭{入醫(yī)保但個人負擔仍較重的患者；逐步擴展至目錄外確有必要、臨床價值明確的高值藥物等。在支付機制方面，她建議研究制定分級報銷、限額自付等機制，以大幅降低患者自付和災(zāi)難性醫(yī)療支出。同時，建立藥品準入的動態(tài)調(diào)整與管理機制，依托國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會，在國家醫(yī)保局等部門協(xié)助下制定《高值罕見病用藥保障目錄》，定期對藥品準入進行論證、價格談判、動態(tài)調(diào)整，切實守牢國家醫(yī)?；鸢踩?。

張抒揚還建議，探索建立國家層面與地方基金的聯(lián)動管理模式。在國家層面，建議由相關(guān)部門組成基金管理委員會，負責基金籌集、政策制定、藥品準入談判、跨省結(jié)算協(xié)調(diào)等，確保基金的專業(yè)運營管理。在省市級地方層面，建議主要聚焦基金使用管理、患者資格審核、費用結(jié)算等機制的落實落細，強化統(tǒng)籌、分賬管理，確保運行平穩(wěn)。

同時，張抒揚表示，要積極探索保障基金與國家基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助、商業(yè)保險等補償政策的有效銜接，最終實現(xiàn)罕見病高額用藥“一站式”結(jié)算。（中國婦女報全媒體記者 耿興敏）